FGFR2 변이 담관암 2차 치료제로 허가…올해 4분기 미국 출시 목표
유럽 품목허가 신청 완료…암종불문 임상 통해 치료 영역 확대
HLB(028300)가 FGFR2 표적 항암제 ‘리픽투(LYRFIGTU·성분명 리라푸그라티닙)’의 미국 식품의약국(FDA) 품목허가를 획득했다. 올해 4분기 미국 출시를 목표로 상업화에 본격 나선다.
HLB의 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스는 23일(현지시간) FDA로부터 리픽투를 FGFR2 융합 또는 재배열이 있는 담관암(CCA) 환자의 2차 치료제로 승인받았다고 밝혔다.
HLB에 따르면 이번 승인은 국내 제약·biotech 기업이 글로벌 항암 신약의 신약허가신청서(NDA)를 미국 FDA에 직접 제출해 허가받은 첫 사례다.
엘레바는 2024년 리픽투의 글로벌 권리를 확보한 이후 기존 임상자료를 종합적으로 분석하고 허가 전략을 수립하는 등 승인에 필요한 절차를 주도해왔다. 이번 승인으로 HLB는 글로벌 항암 신약의 개발·허가에 이어 미국 시장 상업화까지 직접 추진할 수 있는 기반을 마련했다.
리픽투는 FGFR2에 높은 선택성을 갖는 비가역적 표적항암제다. FGFR2에 결합해 지속적인 억제 효과를 나타내면서 FGFR1·3·4에 대한 불필요한 억제를 최소화하도록 설계됐다. 치료 선택지가 제한적이었던 FGFR2 융합·재배열 담관암 환자에게 새로운 표적치료 옵션을 제공할 것으로 회사 측은 기대하고 있다.
허가의 근거가 된 핵심 임상자료는 글로벌 1·2상 ‘ReFocus(NCT04526106)’다. HLB에 따르면 리픽투는 허가 대상 환자군에서 객관적반응률(ORR) 45.7%, 반응지속기간 중앙값(mDOR) 11.8개월을 기록했다. 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 11.3개월(95% CI 9.2~14.8), 12개월 무진행생존율(PFS)은 49.2%였다.
임상에서 확인된 안전성 프로파일은 용량 조절을 통해 예측 가능하고 관리 가능한 수준으로 나타났다고 회사 측은 설명했다.
앨리슨 슈람(Alison Schram) 메모리얼 슬론 케터링 암센터(MSKCC) 부인암 종양내과 전문의는 “리픽투는 지속적인 치료 반응과 관리 가능한 안전성을 보여주며 FGFR2 융합 양성 담관암 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제시했다”며 “환자들이 적절한 치료 기회를 얻을 수 있도록 진단 초기부터 분자검사를 시행하는 것이 중요하다”고 말했다.
엘레바는 올해 4분기 내 리픽투를 미국 시장에 출시해 환자들에게 공급할 예정이다. 담관암은 간에서 만들어진 담즙이 이동하는 통로인 담관에 발생하는 희귀암으로, 미국암학회(American Cancer Society)에 따르면 미국에서 매년 약 8000명이 새롭게 진단받는다.
김동건 엘레바 대표이사는 “리픽투의 FDA 승인은 담관암 환자와 가족들에게 중요한 2차 치료 옵션을 제공한다는 의미가 있다”며 “리픽투가 최대한 신속하게 의료진과 환자들에게 공급될 수 있도록 최선을 다하고, 치료 선택지가 제한적이었던 환자들의 치료 환경을 개선해 나가겠다”고 말했다.
글로벌 시장 확대와 적응증 확장도 추진한다. 엘레바는 지난 14일 유럽의약품청(EMA)에 리픽투를 담관암 치료제로 품목허가신청(MAA)하며 유럽 허가 절차에 착수했다. 이와 함께 FGFR2 융합 또는 재배열이 있는 다양한 고형암 환자를 대상으로 암종불문 임상 ‘ReFocus202’를 진행하며 치료 영역 확대에 나서고 있다.
