네이처셀(007390)이 퇴행성 무릎관절염 줄기세포치료제 ‘조인트스템’의 미국 식품의약국(FDA) 품목허가를 위한 첫 관문에 들어갔다. 회사는 최근 FDA에 Pre-BLA 미팅 신청서를 제출했다고 밝혔다. 정식 생물의약품 품목허가(BLA) 신청 전, 제출자료 구성과 심사 쟁점을 사전 조율하는 단계다.
Pre-BLA 미팅은 허가 문턱을 넘기 위한 실질적인 준비 과정이다. FDA가 신청을 수락하면 회사는 조인트스템의 핵심 자료와 허가 전략을 FDA와 직접 논의할 수 있다. 네이처셀은 신청 후 3~4주 내 FDA의 회신을 받을 것으로 예상하고 있으며, 미팅이 성사될 경우 9월 말 이전 개최 가능성도 열어두고 있다.
한국 임상 데이터, 미국에서 통할까
시장이 주목하는 이유는 분명하다. 조인트스템이 미국 내 추가 대규모 임상 3상 없이, 한국에서 축적한 임상 데이터를 바탕으로 BLA에 도전하고 있기 때문이다. 해외 기술수출이나 현지 파트너를 거치지 않고, 한국 기업이 직접 FDA 허가 절차를 밟는 드문 사례라는 점에서 의미가 크다.
이 전략이 성공한다면 조인트스템은 단순한 개별 품목을 넘어선다. 국내 재생의료 산업이 미국 규제당국 앞에서 어느 수준까지 설득력을 확보할 수 있는지 가늠하는 시험대가 되기 때문이다. 반대로 FDA가 한국 임상 데이터만으로는 불충분하다고 판단하면, 허가는 불투명해진다.
규제 우호 신호는 이미 확보
네이처셀은 이미 FDA로부터 재생의학 첨단치료제(RMAT)와 혁신치료제(BTD) 지정을 받은 바 있다. 확대접근프로그램(EAP) 승인도 확보해, 규제기관으로부터 일정 수준의 개발 가치와 미충족 의료수요를 인정받았다.
다만 이런 지정이 곧 허가를 보장하는 것은 아니다. 결국 FDA가 보는 것은 자료의 완성도와 재현성, 그리고 제조 일관성이다. 특히 자가 세포치료제는 환자별 세포 채취와 배양, 품질관리 체계를 얼마나 설득력 있게 입증하느냐가 핵심이다.
국내에선 판결 뒤 재도전
국내 규제 이력은 여전히 변수다. 조인트스템은 국내 품목허가 과정에서 여러 차례 제동이 걸렸지만, 최근 개발사 측이 식약처를 상대로 한 행정소송 1심에서 승소하면서 재도전의 명분을 확보했다. 재판부는 식약처가 기존 치료제 대비 우수성을 사실상 허가요건처럼 적용했고, 심사 과정의 공정성에도 의문이 있다고 판단했다.
다만 항소가 제기된 만큼 최종 결론은 아직 남아 있다. 이번 판결이 미국 FDA 심사에 직접적인 영향을 주지는 않지만, 회사 입장에서는 한국 임상 데이터의 해석과 허가 논리를 보강하는 데 중요한 참고점이 될 수 있다.
관건은 미팅 이후
결국 관건은 Pre-BLA 미팅 이후 일정이다. FDA가 어떤 자료를 요구할지, 한국 임상 데이터의 활용 범위를 어디까지 인정할지, 그리고 회사가 실제 BLA를 언제 제출할지가 향후 주가와 기업가치를 좌우할 변수다.
조인트스템의 미국 허가 도전은 이제 시작점에 섰다. 중요한 것은 신청 사실 그 자체보다, FDA가 그 자료를 얼마나 받아들이느냐다.
마켓타임스는 후속기사에서 회사 관계자 인터뷰를 통해 Pre-BLA 미팅 신청의 의미와 한국 임상 데이터의 미국 허가 활용 가능성을 짚어볼 예정이다. 아울러 조인트스템의 임상적 가치와 FDA 심사 과정에서의 관전 포인트도 함께 살펴볼 계획이다.
