ガラフォルド、昨年の売上高5億2,170万ドル…特定遺伝子変異の患者にのみ使用
ハンミの持続性技術・緑十字の酵素補充療法経験を結合…既存の静脈注射市場にも挑戦
米国の希少疾患専門製薬会社バイオマリンがファブリー病治療薬事業の拡大にスピードを上げている。今年4月に約48億ドル規模のアミカス・セラピューティクス買収を完了したのに続き、6ヶ月ぶりにGC緑十字（006280）とハンミ薬品（128940）が共同開発したファブリー病治療薬候補物質を導入した。
すでに年間5億ドル以上売れる経口治療薬を確保したバイオマリンが、臨床初期段階の韓国製候補物質に追加投資した背景には、既存治療薬の適用範囲と静脈注射中心のグローバル・ファブリー病治療薬市場が存在する。
5億ドル超を売り上げる飲み薬…治療対象は限定的
バイオマリンはアミカス買収を通じて経口用ファブリー病治療薬「ガラフォルド」を確保した。買収時に発表された株式価値は約48億ドルで、取引にはポンペ病治療薬「ポンブリート」「オプポルダ」の事業も含まれていた。
アミカスの2025年実績によると、ガラフォルドの売上高は5億2,170万ドルで前年比約14%増加した。全体売上高6億3,421万ドルのおよそ82%を占める主力製品だ。
ガラフォルドは飲み薬という利点があるものの、すべてのファブリー病患者に使用できるわけではない。ファブリー病は遺伝子変異により特定の酵素が不足するか、正常に機能しないことで脂肪性物質が腎臓や心臓、神経系などに蓄積する希少疾患である。
ガラフォルドは患者の体内に残存する酵素の機能を安定化させる方式で作用する。薬物に反応しうる特定の遺伝子変異を持つ患者にのみ処方可能であり、アミカスは世界中のファブリー病患者の約35〜50%がこうした変異を有していると推算してきた。
バイオマリンの最高経営責任者（CEO）アレクサンダー・ハーディ氏は29日（現地時間）の発表で、「今回の候補物質にはファブリー病を治療する新しい方法となる潜在力がある」と述べた。続けて、内部研究と外部技術導入を通じて臨床パイプラインを拡充しているとし、ガラフォルドで治療可能な遺伝子変異の範囲を超えて新たな患者層にアプローチできるものと期待を示した。
ガラフォルドが特定の遺伝子変異患者を対象とする経口治療薬であれば、今回導入したLA-GLAは酵素補充療法を必要とする患者まで事業範囲を拡大できる候補物質である。
年間売上高10億ユーロの注射剤市場…月1回の皮下注射に挑戦
「LA-GLA（HM15421/GC1134A）」は、不足した酵素自体を供給する次世代酵素補充療法（ERT）の候補物質だ。ハンミ薬品の薬物持続型プラットフォーム技術に、GC緑十字が「ハンタラーゼ」の開発および商業化の過程で蓄積した酵素補充療法に関する生産・臨床の経験を結合させた。
ファブリー病の酵素補充療法市場には、すでにサノフィの「ファブラザイム」や武田薬品工業の「レプラガル」が陣地を築いている。両製品ともに通常、2週間ごとに静脈注射で投与される。
サノフィのファブラザイムは2025年に10億1,900万ユーロの売上を記録した。武田薬品のレプラガルも2025事業年度（2026年3月終了）に804億円の売上を上げた。集計期間や通貨は異なるものの、両製品ともに相当な売上高を誇る既存の治療薬である。
LA-GLAは投与方式と間隔で差別化を図る。静脈注射の代わりに皮下注射で投与し、4週間に1回の治療を目標として開発が進められている。既存の治療薬よりも投与間隔を延ばし、注射による負担を軽減できれば、長期治療を余儀なくされる患者の利便性だけでなく、既存の酵素補充療法市場における処方選択にも影響を及ぼし得る。バイオマリンは、同候補物質がファブリー病初となる皮下注射型の酵素補充療法として開発される可能性に注目している。
既存のガラフォルドの適用対象外である患者を狙いつつ、サノフィや武田薬品が販売する静脈注射治療薬市場にも挑戦できるポジションにある。バイオマリンは先のアミカス買収により経口治療薬の売上基盤を確保し、今回の契約によって作用機序の異なる酵素補充療法の候補物質を追加した格好だ。
18人を対象にした初期臨床…両社にそれぞれ3,500万ドルの前渡金
LA-GLAは2024年に米食品医薬品局（FDA）から希少疾患治療薬（オーファン・ドラッグ）の指定を受けており、現在グローバル臨床第1/2相における患者の募集を進めている。
米国臨床試験登録サイトのClinicalTrials.govによると、今回の研究は2025年5月14日に開始され、ファブリー病患者18人を低・中・高用量の3つのグループに分けて順次投与する。安全性や薬物動態、腎機能などを最大48週間にわたって観察し、臨床全体の完了予定日は2028年8月30日である。バイオマリンは、これまでの非臨床試験において腎機能や血管健康、末梢神経系に関連する指標で差別化された効能が観察されたと説明している。
[出所：ClinicalTrials.gov。ハンミ薬品・GC緑十字が共同開発したLA-GLAのグローバル臨床第1/2相の登録現況]
バイオマリンは、同候補物質の開発・商業化の権利を確保する対価として、前渡金7,000万ドルを支払うことを決定した。GC緑十字とハンミ薬品はそれぞれ3,500万ドルを受け取り、開発・許認可・商業化の成果に応じた追加のマイルストーン（技術料）も会社ごとに最大2億2,500万ドルと同額である。両社が受領し得る契約総額は、ロイヤルティを除き合計で最大4億7,500万ドルに達する。
製品の発売後には、純売上高に連動するロイヤルティも支払われる。バイオマリンは現在進行中の臨床第1/2相以降における、韓国を除く海外での後続開発・生産・商業化を担当し、GC緑十字とハンミ薬品は国内での許認可および商業化の権利を維持する。
バイオマリンが後続開発とグローバル商業化を担うことで、LA-GLAは世界のファブリー病治療薬市場に参入するための次のステージへと移行した。ハンミ薬品とGC緑十字が共同開発した技術が、既存の静脈注射治療薬に対してどれほど新たな選択肢を提示できるのかは、今後の臨床試験を通じて検証されることになる。
