FDA、再申請を正式受理・6カ月審査に着手…2027年4月9日を目標
胆管がん新薬の承認に続き後続の成果に注目…グローバル第3相で生存期間23.8カ月
今年9月に米国で初めての抗암新薬（※抗がん新薬）の承認を獲得したHLB(028300)が、2番目の新薬の商業化に向けた本格的な審査手続きに入った。今回は肝がん治療薬だ。グローバル臨床第3相試験で既存の治療薬より患者の生存期間を8.6カ月延ばした併用療法であり、米食品医薬品局（FDA）が来年4月9日を承認審査の目標日に確定した。
HLBは、米子会社エレバ・セラピューティクス（Elevar Therapeutics）がFDAから、リボセラニブ（rivoceranib）とカムレリズマブ（camrelizumab）の併用療法による肝細胞がんの一次治療薬としての新薬承認申請（NDA）の本審査着手の通知を受けたことを4日に明らかにした。
FDAは今回の再提出申請を6カ月の審査種別である「クラス2（Class 2）」に分類した。医薬品使用者負担法（PDUFA）に基づく審査目標日は2027年4月9日である。これはFDAが審査を完了するために設定した目標日であり、承認の確定を意味するものではない。
エレバは去る10月9日にリボセラニブの新薬承認申請書を再提出した。中国の恒瑞医薬（Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals）も併用薬物であるカムレリズマブの生物学的製剤承認申請書（BLA）を再提出した。FDAは両薬物の承認の可否を一緒に審査する。
胆管がんに続き肝がんまで…米国の抗がん剤事業を拡大
HLBは去る9月23日（現地時間）、リピックツ（リラプグラチニブ、成分名）のFDA品目承認を獲得した。リピックツはFGFR2遺伝子の融合または再配列が確認された局所進行性・転移性胆管がん患者のうち、既存治療を受けた成人を対象とする治療薬だ。
エレバはリピックツのグローバル独占商業化ライセンスを保有しており、米国での発売を準備してきた。肝がんの新薬まで承認されれば、異なるがん種を対象とする2つの抗がん新薬を米市場に供給することができる。リピックツの承認過程で蓄積したFDAへの対応経験や現地の事業基盤も、後続の新薬の商業化に活用できる。
リボセラニブは腫瘍の血管生成を抑制する経口用分子標的抗がん剤であり、カムレリズマブは免疫チェックポイントタンパク質PD-1をブロックする免疫チェックポイント阻害薬である。両薬物の併用療法は2023年、中国で切除不能または転移性の肝細胞がんの一次治療薬として承認された。エレバは中国と韓国を除く地域で、当該併用療法の商業化権利を保有している。
生存期間23.8カ月…グローバル競争治療薬と肩を並べる
今回の承認申請の根拠となったのは、グローバル臨床第3相試験である「CARES-310」研究だ。切除不能または転移性の肝細胞がん患者を対象に実施した試験において、併用療法の全生存期間の中央値（mOS）は23.8カ月となり、既存治療薬ソラフェニブ（sorafenib）の15.2カ月より8.6カ月長かった。死亡ハザード比（HR）は0.64と、比較群に比べて死亡リスクが約36%低く、統計学的有意性も確保した。
23.8カ月という数値は、肝がんの一次治療薬における主なグローバル臨床第3相で報告された生存期間の中で最長の水準だ。米ブリストール・マイヤーズスクイブ（BMS）のオプジーボ・ヤーボイ併用療法が「CheckMate-9DW」臨床で記録した23.7カ月と同等水準である。ただし、それぞれ異なる臨床試験の結果であるため、治療薬間の直接的な優劣を意味するものではない。
CARES-310の最終分析結果は、2025年12月に国際医学誌『ランセット・オンコロジー（The Lancet Oncology）』に掲載された。同併用療法は、バルセロナ肝がん臨床分類（BCLC）や欧州腫瘍学会（ESMO）のガイドラインにおいても、進行性肝細胞がんの一次治療の選択肢として含まれている。
HLBは、前回のFDA審査で提起された製造・品質管理に関する補完事項に対応し、再申請の手続きを進めた。今回の本審査では、補完資料および製造・品質関連の要件などが検証されることになる。
エレバ・テラピューティクスのキム・ドンゴン代表は「CARES-310研究を通じ、リボセラニブとカムレリズマブの併用療法が切除不能肝細胞がん患者の一次治療において、意味のある生存期間の改善可能性を確認した」とし、「本審査が再開されただけに、恒瑞医薬と緊密に協力し、FDAの審査に万全を期したい」と述べた。
