FDA正式受理重新申请并启动6个月审评…目标设定为2027年4月9日
继胆管癌新药获批后后续成果备受瞩目…全球三期临床生存期达23.8个月
今年9月在美国获得首款抗癌新药上市许可的HLB(028300)，正式开启了第二款新药商业化的审评程序。此次的主角是肝癌治疗药物。在国际多中心III期临床试验中，该联合疗法较现有药物将患者生存期延长了8.6个月，美国食品药品监督管理局（FDA）已将明年4月9日确定为处方药 User Fee 法案（PDUFA）的目标审评期限。
HLB于4日表示，其美国子公司Elevar Therapeutics已收到美国FDA关于艾rivoceranib（瑞博西尼）与camrelizumab（卡瑞利珠单抗）联合疗法用于一线治疗肝细胞癌的新药上市申请（NDA）正式审评启动通知。
FDA将此次重新提交的申请归类为采取6个月审评周期的“类别2（Class 2）”。根据处方药使用者PDUFA规定，目标审评日期为2027年4月9日。这是FDA为完成审评设定的目标日，并不意味着最终获批。
Elevar于10月9日重新提交了瑞博西尼的新药上市申请书。中国恒瑞医药也重新提交了联合用药卡瑞利珠单抗的生物制品许可申请（BLA）。FDA将对这两种药物的获批与否进行同步审评。
继胆管癌之后拓展至肝癌…扩大美国抗癌药业务
HLB于当地时间9月23日获得了Repictu（lirafugratinib）的FDA上市许可。Repictu适用于经既往治疗后的、携带FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。
Elevar拥有Repictu全球独家商业化权益，并一直在筹备美国市场上市。若肝癌新药顺利获批，公司将能够向美国市场供应针对不同癌种的两款抗癌新药。在Repictu获批过程中积累的FDA应对经验和当地业务基础，也将为后续新药的商业化提供助力。
瑞博西尼是一种抑制肿瘤血管生成的口服靶向抗癌药，卡瑞利珠单抗则是阻断免疫关卡蛋白PD-1的免疫疗法药物。这两种药物的联合疗法于2023在中国获批用于不可切除或转移性肝细胞癌的一线治疗。Elevar拥有该联合疗法在中国和韩国以外地区的商业化权益。
生存期达23.8个月…比肩全球同类竞争药物
此次上市申请的依据是全球III期临床CARES-310研究。在针对不可切除或转移性肝细胞癌患者进行的试验中，联合疗法的客观中位总生存期（mOS）为23.8个月，较对照组索拉非尼（sorafenib）的15.2个月延长了8.6个月。死亡风险比（HR）为0.64，相比对照组死亡风险降低了约36%，并具备统计学显著性。
23.8个月是肝癌一线治疗主要全球III期临床试验中报告的生存期最高水平之一。这与美国百时美施贵宝（BMS）的欧狄沃（Opdivo）加耶沃伊（Yervoy）联合疗法在CheckMate-9DW临床中记录的23.7个月相近。不过，由于数据来自不同的临床试验，这并不意味着药物之间存在直接的优劣之分。
CARES-310的最终分析结果已于2025年12月发表在国际医学期刊《柳叶刀·肿瘤学》（The Lancet Oncology）上。该联合疗法还被巴塞罗那临床肝癌（BCLC）分期标准和欧洲肿瘤内科学会（ESMO）指南纳为晚期肝细胞癌的一线治疗推荐选择。
针对此前FDA审评中提出的制造及质量管理相关补正事项，HLB采取了应对措施并推进了重新申请程序。在此次正式审评中，将对补正资料及制造、质量相关要求进行审查。
Elevar Therapeutics代表金东健表示：“通过CARES-310研究，我们确认了瑞博西尼与卡瑞利珠单抗联合疗法在不可切除肝细胞癌患者一线治疗中具有改善生存期的显著潜力。既然正式审评已重新启动，我们将与恒瑞医药紧密合作，全力以赴配合FDA的审评工作。”
