11月にグローバル第3相試験の結果を公開…単独投与群の効果および患者が体感する変化に注目
2027年のFDA承認申請を目標…既存の抗体治療薬より低い価格設定を推進
アリバイオ（Arinnano）が経口アルツハイマー病治療薬候補物質「AR1001」を、初期患者が最初に選択できる「1次治療薬」として開発する。グローバル第3相臨床試験において単独投与群の効果を検証し、服用利便性と価格競争力を備えることで、治療へのアクセスを向上させる構想だ。
フレッド・キム（Fred Kim）アリバイオ米国支社長は、現地での質疑応答において、AR1001の臨床結果を評価する際には統計的な有意性とともに、患者が実際に体感できる変化を確認すべきだと強調した。承認に必要な基準を満たすと同時に、認知機能の低下をどれだけ遅らせることができるかを説明することが重要であるという趣旨だ。
AR1001のグローバル第3相試験「POLARIS-AD」には、13カ国から初期アルツハイマー病患者1535人が参加した。主要な結果は、2026年11月16日に米ボストンで開催されるアルツハイマー病臨床試験学会「CTAD 2026」にて初めて公開される予定だ。同社はこれに基づき、2027年の米食品医薬品局（FDA）承認申請、2028年の承認取得を目標に準備を進めている。
以下は、現地での質疑応答を要旨に沿ってまとめたものである。
Q.11月に公開される第3相試験の結果で、最も注視すべき点は何か。
キム支社長：臨床の成功を判断する統計的有意性に注力している。承認と商業化のためには、定められた基準を満たすことが重要だ。そうでなければ患者に薬を届けることができない。
患者の立場からは、その結果が日常生活にどのような変化をもたらすかが重要だ。服用によって認知機能の低下をどれだけ遅らせられるか、自分らしくいられる時間をどれだけ確保できるかが、実感できる指標となる。結果公開時には、データの臨床的意味や患者に及ぼす影響についても説明する予定だ。
Q.全体患者群とともに、単独投与群の結果を強調する理由は何か。
キム支社長：AR1001を1次治療薬として開発したいためだ。アルツハイマー病による軽度認知障害と診断された段階から、安全性と服用利便性を備えた薬をまず使用できるようにすることが目標である。
そのためには、他のアルツハイマー病治療薬と併用しない単独投与群でも有意な結果を得ることが重要だ。単独投与群の分析を通じて、初期治療薬として活用する根拠を確保したい。
Q.最初の承認を目指す患者の範囲はどこまでか。
キム支社長：初期アルツハイマー病を対象とする。これにはアルツハイマー病による軽度認知障害および軽度認知症が含まれる。軽度認知症は、認知機能低下により日常生活への支障がより大きくなった段階だ。
まずはこの範囲で承認を得るのが目標だ。その後、適用範囲を広げるには、追加臨床や実際の診療現場で蓄積されるデータを通じて根拠を確立する必要がある。
Q.2027年の承認申請と2028年の承認取得という目標は、FDAと協議済みのスケジュールか。
キム支社長：提示したスケジュールは、通常、承認申請と審査にかかる期間を考慮した目標だ。申請資料は既に準備を進めており、2026年の主要結果発表後に申請手続きを推進する計画だ。
上海復星医薬（Fosun Pharma）と共に期間短縮に向けた準備も行っている。優先審査制度などを活用できれば、審査期間を短縮できる可能性がある。主要結果発表後にはFDAとミーティングを行う予定であり、手続きが進み次第報告する。
Q.価格設定はどのような方針か。
キム支社長：既存のアルツハイマー病抗体治療薬は、年間4000万〜6000万ウォン水準で価格が形成されている。AR1001はこれより低い価格で供給する計画だ。具体的な価格は各国ごとのパートナーと議論して決定する必要があるため、確定次第公開する。
Q.どの段階から服用し、服用期間はどれくらいを見込んでいるか。
キム支社長：最初の承認目標は、アルツハイマー病による軽度認知障害と軽度認知症を含む初期アルツハイマー病だ。その後、適用範囲を広げるには追加臨床やデータによる根拠が必要となる。
服用期間については、チョン・ジェジュン会長が補足した。チョン会長は、アルツハイマー病治療薬は一度服用を開始すると、ほぼ中断することなく患者が亡くなるまで服用し続ける特性があると述べ、これがAR1001を1次治療薬として開発することに集中する理由だと説明した。
アリバイオは、1日1回自宅で服用する経口薬によって、患者と家族の治療負担を軽減することを目指している。初期アルツハイマー病での臨床的根拠を確保した後、専門病院のみならず1次医療機関でも使用可能な治療薬として開発する計画だ。
