11月公布全球三期临床试验结果……重点关注单药给药组的效果及患者可切身感受的变化
目标2027年申请FDA许可……旨在以低于现有抗体治疗药物的价格推向市场
AriBio（阿里生物）正致力于将其口服阿尔茨海默病治疗药物候选物质“AR1001”开发为早期患者可优先选择的“一线治疗药物”。其构想是通过全球三期临床试验验证单药给药组的效果，并凭借服用便利性和价格竞争力，提高治疗的可及性。
AriBio美国分公司总经理Fred Kim在现场问答环节强调，评估AR1001的临床结果时，不仅要看统计学显著性，还必须观察患者能够切身感受到的变化。其核心在于，在满足审批标准的同时，向外界说明该药物能延缓多少认知功能下降是至关重要的。
AR1001的全球三期临床试验“POLARIS-AD”共有来自13个国家的1535名早期阿尔茨海默病患者参与。主要结果预计将于2026年11月16日在美国波士顿举办的阿尔茨海默病临床试验学术会议“CTAD 2026”上首次公布。公司正以此为基础，准备在2027年向美国食品药品监督管理局（FDA）申请许可，并目标在2028年获得批准。
以下是根据现场问答环节整理的内容：
Q.在11月即将公布的三期临床结果中，最需要关注的部分是什么？
Fred Kim总经理：我们专注于判断临床成功与否的统计学显著性。对于许可和商业化而言，满足既定标准至关重要，只有这样才能将药物送到患者手中。
对于患者而言，重要的是这些结果对日常生活带来了怎样的改变。服药后能延缓多少认知功能下降，以及能为患者争取到多少保持自我的时间，这些都是有感的指标。在公布结果时，我们也会说明数据的临床意义及对患者的影响。
Q.为何在强调整体患者群的同时，也格外强调单药给药组的结果？
Fred Kim总经理：这是因为我们想将AR1001开发为一线治疗药物。目标是从确诊为阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍阶段开始，就让患者能够先使用具备安全性和服用便利性的药物。
为此，在未与其他阿尔茨海默病治疗药物联用的单药给药组中取得有意义的结果非常重要。我们希望通过单药给药组的分析，获取将其作为早期治疗药物的依据。
Q.首次申请许可的患者范围涵盖到哪里？
Fred Kim总经理：对象为早期阿尔茨海默病患者。这包括由阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍和轻度痴呆。轻度痴呆是指认知功能下降导致日常生活困难加剧的阶段。
我们的目标是首先在该范围内获得许可。若后续要扩大适用范围，则需要通过追加临床试验和在实际诊疗现场积累的数据来提供依据。
Q.2027年申请许可和2028年获得批准的目标，是否已与FDA达成共识？
Fred Kim总经理：所提出的时间表是综合考虑通常申请许可和审评所需时间后设定的目标。许可申请资料已在准备中，计划在2026年公布主要结果后推进申请流程。
我们也在与复星医药（Fosun Pharma）合作准备缩短流程。如果能利用优先审评等制度，审批时间是有可能缩短的。在公布主要结果后，我们将与FDA进行会议，届时将按流程进展及时通报。
Q.关于定价方面有何计划？
Fred Kim总经理：现有的阿尔茨海默病抗体治疗药物价格通常在每年4000万至6000万韩元水平。AR1001计划以低于该价格的水平供应。具体价格需要与各国的合作伙伴讨论后决定，确定后将对外公布。
Q.从哪个阶段开始服用，预计服用周期是多久？
Fred Kim总经理：首次申请许可的目标是涵盖阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍及轻度痴呆的早期阿尔茨海默病阶段。若之后要扩大适用范围，需通过追加临床和实际诊疗中积累的数据来提供依据。
关于服用周期，郑在俊（Chung Jae-joon）会长进行了补充说明。郑会长表示，阿尔茨海默病治疗药物具有一旦开始服用就很难中断，直至患者生命终结的特性，这正是我们专注于将AR1001开发为一线治疗药物的原因。
AriBio旨在通过每日在家服用一次的口服药，降低患者及家属的治疗负担。公司计划在获取早期阿尔茨海默病的临床依据后，将其开发为不仅可以在专业医院，还可以在一级医疗机构使用的治疗药物。
