原薬に続き、製剤の製造施設も「VAI」に分類
リボセラニブ・カムレリズマブ併用療法のNDA再提出を準備
HLB（028300）の肝臓がん新薬「リボセラニブ」が、米食品医薬品局（FDA）への再挑戦を控え、製造施設に関連する負担を大幅に軽減した。先行していた原薬製造施設に続き、製剤の製造施設に対するFDAの査察も「自発的是正措置勧告（VAI）」として終了した。
HLBは6日、FDAがリボセラニブの製剤製造施設に対する定期的な医薬品適正製造基準（cGMP）の査察結果を「VAI」に最終分類したと発表した。
HLBの米国子会社エレバ・セラピューティクスは、パートナー企業である中国の恒瑞医薬（ハンソー・ファーマシューティカル）から、3日に当該査察終了通知書を受領した。
VAIとは、FDAの査察で指摘事項が確認されたものの、企業の自律的な是正が可能であると判断され、公式な規制措置は勧告されない場合に付与される分類である。FDAの査察結果は、指摘事項がない「NAI」、自発的是正措置が必要な「VAI」、公式な規制措置が必要な「OAI」などに分けられる。
原薬に続き製剤施設もVAIに…製造施設査察が完了
今回の結果により、今年7月に補完要求書簡（CRL）を受領して以降続いていた、製造施設関連の不確実性が大幅に解消された。
エレバは、リボセラニブと恒瑞医薬の免疫チェックポイント阻害剤「カムレリズマブ」の併用療法について、切除不能または転移性肝細胞がんの一次治療薬としてFDAの承認取得を目指している。
FDAは今年7月、リボセラニブの新薬承認申請（NDA）に対しCRLを発行した。当時、臨床的な有効性や安全性よりも、NDAに記載された恒瑞医薬の製造施設のcGMP問題が承認審査の障害となっていた。
その後、リボセラニブの原薬製造施設に対するFDA査察はVAIで終了した。しかし、製剤の製造施設については別途査察で「Form 483」を受領しており、製造施設に関連する手続きがすべて完了したわけではなかった。
Form 483は、FDAの調査官が査察過程で関連規定に適合していない可能性がある事項を確認した際に企業に交付する文書である。恒瑞医薬はこれまで、指摘事項に対する是正措置を講じてきた。
今回、製剤の製造施設までがVAIに分類されたことで、原薬および製剤の全製造施設でFDAの査察手続きが完了した。
製造施設の負担を軽減したHLB…肝臓がん新薬NDAの再提出へ準備
エレバと恒瑞医薬は現在、肝臓がん新薬のNDA再提出に必要な資料を最終準備している。両社は関連作業を終え次第、FDAに申請書を再提出する計画である。
今回のVAI分類は、NDA再提出を控え、製造施設関連の負担を軽減したという点で重要な意味を持つ。ただし、VAIは製造施設査察に対する分類であり、新薬の承認可否を意味するものではない。NDA再提出後は、FDAの受付および審査手続きが再び進行することになる。
HLBの関係者は「今回のVAI分類は、恒瑞医薬が査察の指摘事項を解消するために全社的な力量を集中し、積極的に対応してきた結果だ」とし、「エレバは恒瑞医薬と緊密に協力し、肝臓がん新薬NDA再提出のための準備を速やかに完了させ、その後のFDA審査にも支障なく対応していく」と述べた。
