ウデナフィル（Udenafil）の確証的第3相試験を欧州へ拡大…2027年下半期の結果発表およびFDA承認申請を目指す
会社試算による米国内最大年間売上高は30億ドル…生産・保険適用に向けた準備を並行
メジオン（Mezzion Pharma）は、フォンタン手術を受けた患者のための米国食品医薬品局（FDA）初の承認治療薬開発に挑戦している。経口候補物質「ウデナフィル」の確証的第3相試験「FUEL-2」を欧州へ拡大して患者募集基盤を広げるとともに、承認後の販売に必要な生産体制の構築と保険適用の準備を並行して進めている。グローバル臨床試験で蓄積したデータと経験を基に、承認および商用化を自社で主導し、後続の新薬開発にもその能力を活用する構想だ。
メジオンは2014年に米国でフォンタン患者を対象とした第1・2相試験を開始して以来、グローバル第3相試験および承認準備、追加臨床試験を通じて開発を続けてきた。2023年から2025年までの連結ベースでの会社全体の研究開発費は約500億ウォンであり、長期にわたる開発の継続に多額の資金が投入されてきた。
手術後も残る治療の空白…運動能力の改善を目指す
フォンタン手術は、単心室症などの先天性心疾患患者の血液循環経路を再建する手術である。手術後は、肺へ血液を送り出す心室のポンプ機能がない状態で血液が肺を通過しなければならないため、肺血管抵抗が循環に与える影響が極めて大きい。こうした循環構造では成長に伴い運動能力が低下する可能性があり、術後も機能低下を管理するための治療手段が必要となる。
ウデナフィルは肺血管を弛緩させるPDE5阻害剤であり、肺血管抵抗を下げて血液を円滑に流し、運動能力を改善することを目的としている。メジオンが試算する米国内のフォンタン患者数は約3万5,000人であり、フォンタン患者を適応症とするFDA承認薬が現在存在しない中で、ウデナフィルが承認されれば新たな治療選択肢となり得る。
初の臨床経験から設計を補完…2027年下半期の承認申請を目指す
「FUEL-2」には、先行する臨床試験で確認された成果と限界が反映されている。最初の第3相試験である「FUEL」は、全患者群において最大運動時の酸素摂取量を評価した主要評価項目で統計的有意性を満たすことはできなかったが、最大強度に達する前の運動区間を評価した一部の副次評価項目では改善が見られた。その後、研究陣は患者の既存の運動能力によって薬物反応が異なる可能性を分析し、これを基に後続臨床試験の患者選定基準を具体化した。
こうしたアプローチを裏付ける事後分析結果も公開された。2025年に米国心臓協会誌（Journal of the American Heart Association）に掲載された論文では、最大酸素摂取量が正常予測値の80％未満である患者群において、ウデナフィルのプラセボ対照で有意な改善効果が示された。「FUEL-2」は正常予測値の45％以上80％未満の患者を募集し、運動能力がすでに正常に近い患者を除外し、改善が必要な患者群で効果を検証するように設計された。臨床対象はフォンタン手術を受けた12〜18歳の患者約436名であり、ウデナフィルまたはプラセボを26週間投与した後、心肺運動負荷試験を通じて最大酸素摂取量の変化を比較する。
患者募集を支える臨床ネットワークも拡大している。メジオンは10月1日、英国ロンドンのグレート・オーモンド・ストリート小児病院で「FUEL-2」の患者募集を開始し、英国を含めフランス、イタリア、ドイツ、オランダ、スロバキアなど欧州6カ国14病院へ募集基盤を広げる計画である。同社はフォンタン患者を重点的に管理するこれらの専門医療機関との協力を、将来の欧州での承認および市場参入にも活用する方針である。
メジオンは6月、独立した盲検統計レビューにおいて目標患者数を増やす必要がないとの結論に達したと発表した。同社は計画した募集規模を維持しつつ、2026年中に患者募集を完了し、2027年下半期に主要結果発表とFDA新薬承認申請を行うことを目指している。募集終了後には、最後の患者の26週間投与とデータ検証・分析を経て最終結果を導き出す予定である。
生産・保険適用準備を並行…米国内最大年間売上高30億ドルと試算
このような承認申請スケジュールに合わせて、メジオンは臨床データの確保と製造・品質管理（CMC）の準備を並行している。同社は7月10日の告知を通じて、原薬（API）2バッチの生産発注を完了したと発表した。新規バッチ生産で得られるデータを基にFDAとの製造・品質関連の協議を進める計画であり、承認前の工場査察に備えた模擬査察の準備も行っていると説明した。事業報告書に記載された生産委託先は、原薬を担当するポーランドのPolpharma社と製剤を担当するカナダのHalo Pharma社であり、外部生産施設と協力して承認審査と商業供給に必要な基盤を構築する構造となっている。
生産準備に加え、米国市場での薬価と販売戦略も具体化している。メジオンは事業報告書において、米国の薬剤給付管理会社（PBM）対象の調査や類似薬物の価格などを基に、ウデナフィルの予想年間薬価を約18万ドルと提示した。こうした薬価展望や患者数などの諸前提に基づき、同社が試算した米国市場での最大年間売上高は約30億ドルである。これは2026年1月にSmall Insight Researchが公開した会社IR担当者の書面回答に含まれた数値であり、承認後に処方が拡大して売上がピークに達する年を基準としている。予想薬価はまだ確定した発売価格ではなく、実際の売上規模は承認範囲や保険会社との交渉、処方患者数によって変動する可能性がある。
同社は処方拡大を支えるため、保険適用と患者の自己負担軽減策を準備している。患者が費用負担を理由に治療を断念しないようアクセスを高める一方、臨床過程で構築した専門医療機関との協力関係を販売基盤につなげる計画だ。特にフォンタン患者が特定の治療センターに集中しているという市場特性を活かし、専門医療陣を中心に製品情報を伝え、発売初期の営業・マーケティングの効率を高める構想である。
米国以外の地域では、パートナーシップを通じた事業化も検討している。同社は6月のBIO USAにおいて、グローバル製薬企業と処方アクセス、発売準備、地域別商用化戦略などを議論したと明らかにした。臨床と承認準備を主導しつつ、各市場に適した販売・協力体制を整え、事業範囲を広げる方向性である。
蓄積した開発能力…後続の腎疾患治療薬へ拡大
フォンタン治療薬の開発で蓄積されたデータと経験は、後続の適応症開発につながっている。メジオンが開発範囲を広げている分野は、常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）である。腎臓に嚢胞ができて大きくなり、機能が低下する遺伝性疾患であり、同社は5月のFDAとの事前協議において、既存の非臨床データとウデナフィルの臨床・安全性経験がADPKDの臨床開発を裏付ける合理的な基盤になり得るという書面回答を得たと発表した。
メジオンは年内のADPKD第2相臨床試験開始を目標として提示しており、9月には当該治療薬のグローバル開発と商用化を専門とする米国子会社の設立を完了したと発表した。現地法人がグローバル臨床運営とFDA協議を担うようにし、既存の薬物データに米国内の開発体制を加え、後続適応症の臨床入りを準備する構想だ。
メジオンの挑戦は、フォンタン治療薬の初の製品化と後続の適応症開発へと続いている。「FUEL-2」で有効性を立証し、FDA承認を経て販売を開始すれば、長期の研究開発投資を売上につなげることができ、ADPKDでは既存の薬物データと米国内の開発体制を活用して事業領域を拡大できる。臨床と生産・販売準備を並行して進め、後続開発を継続するための基盤を構築することが、今後の成長の核心課題である。
