扩大尤地那非（Udenafil）确证性第3期临床试验至欧洲…目标于2027年下半年公布结果并申请FDA批准
公司估算美国市场年销售额最高可达30亿美元…同步推进生产与保险适用准备工作
美捷恩（Mezzion Pharma）正致力于开发首款获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的Fontan手术患者治疗药物。通过将其口服候选药物“尤地那非（Udenafil）”的确证性第3期临床试验（FUEL-2）扩展至欧洲以扩大患者招募基础，公司同时也在同步推进获批后销售所需的生产与保险适用准备工作。公司计划基于全球临床试验积累的数据和经验，自主推进药物获批与商业化，并将其能力延伸至后续的新药研发中。
美捷恩自2014年在美国启动Fontan患者的第1、2期临床试验以来，通过全球第3期临床试验、获批准备及额外临床试验，持续进行开发。2023年至2025年，公司合并层面的总研发规模约500亿韩元，为持续长期的研发投入了巨额资金。
术后仍存治疗缺口…旨在改善运动能力
Fontan手术是为单心室等先天性心脏病患者改变血液循环路径的手术。术后，由于缺乏将血液泵入肺部的左右心室作用，血液必须通过肺部，因此肺血管阻力对循环的影响巨大。在这种循环结构下，随着成长，运动能力可能会下降，因此术后仍需要治疗手段来管理功能衰退。
尤地那非是一种扩张肺血管的PDE5抑制剂，旨在降低肺血管阻力，帮助血液顺畅流动并改善运动能力。据美捷恩估算，美国Fontan患者约为3.5万人。在目前尚无FDA批准的Fontan患者适应症治疗药物的情况下，若尤地那非获得批准，将成为新的治疗选择。
从首次临床经验中完善设计…目标2027年下半年申请获批
“FUEL-2”反映了此前临床试验中确认的成果与局限性。首项第3期试验“FUEL”虽然在评估全患者群体最大运动量时耗氧量的主要指标上未达到统计学意义，但在评估达到最大强度前运动区间的若干次要指标上显示出改善。此后，研究人员分析了药物反应可能随患者原有运动能力的不同而产生差异的情况，并据此具体化了后续临床试验的患者筛选标准。
支持这一研究方向的事后分析结果也已公布。2025年发表在《美国心脏协会杂志（Journal of the American Heart Association）》上的论文显示，在最大耗氧量低于正常预测值80%的患者群体中，尤地那非相较于安慰剂显示出显著的改善效果。“FUEL-2”设计招募正常预测值在45%以上且低于80%的患者，排除运动能力已接近正常的患者，从而在需要改善的患者群体中验证疗效。临床对象为约436名接受过Fontan手术的12至18岁患者，在服用尤地那非或安慰剂26周后，通过心肺运动负荷试验比较最大耗氧量的变化。
支持患者招募的临床网络也在扩大。美捷恩于10月1日在英国伦敦的大奥蒙德街儿童医院启动了“FUEL-2”的患者招募，并计划将招募基础扩大至包括英国、法国、意大利、德国、荷兰、斯洛伐克在内的欧洲6国14家医院。公司方针是利用与这些重点管理Fontan患者的专业医疗机构的合作，为日后的欧洲获批与市场准入打下基础。
美捷恩于6月宣布，独立盲法统计审查得出结论，无需增加目标患者人数。公司计划在维持既定招募规模的同时，于2026年内完成患者招募，并争取在2027年下半年公布主要结果并向FDA提交新药上市申请。招募结束后，经过最后一名患者的26周给药及数据验证与分析，最终将得出研究结果。
生产与保险适用准备并行…估算美国市场最大年销售额30亿美元
为配合上述获批申请日程，美捷恩正同步进行临床数据获取与生产制造及质量管理（CMC）的准备工作。公司在7月10日的公告中表示，已完成2批原料药的生产下单。计划基于新生产批次获取的数据，与FDA商讨制造与质量相关事宜，并说明已在为获批前的工厂核查准备模拟核查。事业报告中记载的生产合作伙伴包括负责原料药的波兰Polpharma和负责制剂的加拿大Halo Pharma，通过与外部生产设施合作，构建获批审查与商业供应所需的基础。
在准备生产的同时，公司也在具体化美国市场的药价与销售战略。美捷恩在事业报告中，基于对美国药品福利管理公司（PBM）的调查及类似药物价格等，提出了尤地那非约18万美元的预计年药价。基于此类药价展望及患者人数等多种假设，公司估算美国市场的最大年销售额约为30亿美元。该数据摘自2026年1月Small Insight Research公开的公司IR负责人的书面答复，是以获批后处方扩大并达到销售峰值的年份为基准。预计药价并非最终上市价格，实际销售规模可能会根据获批范围、与保险公司的谈判及处方患者人数而变化。
为支持处方扩大，公司正在准备保险适用及减轻患者自付额的方案。在提高可及性以防患者因经济负担放弃治疗的同时，计划将临床过程中建立的与专业医疗机构的合作关系转化为销售基础。尤其是利用Fontan患者集中在特定治疗中心的市场特性，以专业医护人员为中心传达产品信息，旨在提高上市初期营业与营销的效率。
在美国以外地区，公司也在考虑通过合作伙伴进行商业化。美捷恩表示，在6月的BIO USA上，已与多家全球制药公司就处方可及性、上市准备、各地区商业化战略等进行了讨论。公司计划在主导临床与获批准备的同时，制定适合各市场的销售与合作方式，以拓展业务范围。
积累研发能力…扩展至后续肾脏疾病治疗药物
在Fontan治疗药物研发中积累的数据与经验，正延伸至后续适应症的开发。美捷恩正在拓宽开发领域的方向是常染色体显性多囊肾病（ADPKD）。这是一种因肾脏产生水囊肿并增大导致功能衰退的遗传性疾病，公司宣布在5月与FDA的预先磋商中收到了书面意见，确认现有的非临床数据及尤地那非的临床与安全性经验，可以作为ADPKD临床开发合理的论据基础。
美捷恩提出了年内启动ADPKD第2期临床试验的目标，并于9月宣布已完成负责该治疗药物全球开发与商业化的美国子公司的设立。计划由当地法人负责全球临床运营与FDA沟通，将现有的药物数据与美国国内的开发体系相结合，为后续适应症进入临床做好准备。
美捷恩的挑战正从Fontan治疗药物的首次产品化向后续适应症开发延伸。若能在“FUEL-2”中证实疗效并获得FDA批准后开启销售，公司便能将长期的研发投入转化为营收，同时在ADPKD领域，利用现有的药物数据与美国内开发体系拓宽业务疆域。同时推进临床与生产、销售准备，并为后续研发打下基础，是公司未来实现增长的核心课题。
