1日1錠の経口薬を開発…2027年のFDA申請、2028年の承認を目指し商業化の準備を加速 商業化の収益を後続の新薬に再投資…2030年の売上高1兆ウォンを目標
新薬をグローバル臨床第3相まで自社で牽引するには莫大な費用と長い時間がかかるが、その過程で蓄積する経験は企業の重要な資産となる。多国籍臨床の運営、データ管理、承認準備を通じて確保した能力を、後続の新薬開発にも活用できるためだ。マーケットタイムズは、グローバル臨床第3相に直接挑戦する国内バイオ企業と新薬候補物質を詳細に分析し、臨床から承認・生産の準備に至るまで商業化へのプロセスをたどる。
最初の企業は、経口用アルツハイマー病治療薬候補物質「AR1001」を開発するアリバイオ（Aribio）だ。13カ国で初期アルツハイマー病患者1535人が参加したグローバル臨床第3相を終え、来る11月に主要結果の公開を控えている。同社は新薬承認申請（NDA）の資料と生産の準備に着手しており、2027年の米食品医薬品局（FDA）承認申請と2028年の承認を目標としている。
11月に結果公開…初期アルツハイマー病の一次治療薬に挑戦
AR1001はレケンビやキスンラのように初期アルツハイマー病をターゲットにするが、作用機序は異なる。2つの抗体治療薬がアミロイドベータを直接標的とするのに対し、AR1001はPDE5酵素の活性を抑制し、脳血流の改善や神経細胞の保護、タウ蛋白の過リン酸化抑制など、複数の効果を誘導することを目指して開発されている。
商業化の成否を握るのは、グローバル臨床第3相「POLARIS-AD」の結果だ。主要結果は2026年11月16日に米ボストンで開催されるアルツハイマー病臨床試験学会（CTAD 2026）で初めて公開される予定である。フレッド・キム（Fred Kim）アリバイオ米国支社長は、学会の事前公開制限方針を考慮し、復星医薬（Fosun Pharma）などのパートナー企業と協議した末に発表時期を決めたと説明した。
同社が明らかにした臨床第3相の中途脱落率は12.2%、延長試験への参加率は95.5%である。キム支社長は、患者が臨床にどれほど継続的に参加したかを示す数値であり、グローバル臨床第3相を遂行して蓄積した経験と能力が後続の新薬開発の資産になると強調した。
結果の分析では、患者集団全体だけでなく、単独投与群の治療効果にも注目している。最初の承認目標である初期アルツハイマー病において、AR1001を一次治療薬として活用する根拠を確保するためだ。キム支社長は、アルツハイマー病による軽度認知障害の段階から使用できる治療薬を開発するには、単独投与群でも有意な結果を確認することが重要であると説明した。
データ検証から生産まで…FDA承認の準備を並行
承認申請に活用するデータの信頼性を高めることにも力を注いだ。同社は分野別の臨床試験受託機関（CRO）を活用しつつ、評価者の教育とデータの相互検証を進めた。米国支社に自社の臨床試験モニタリング人員を置き、内部管理システムを構築して臨床の遂行とデータの点検に直接参加したと説明している。
キム支社長は、診断機器開発企業のフジレビオ（Fujirebio）との協力事例もデータ品質の根拠として提示した。彼は、フジレビオのアルツハイマー病血液診断機器がFDAの承認を受ける過程で、AR1001臨床第3相データの品質も間接的に検証されたと説明した。
アリバイオは、データの検証・分析とともに、パートナー企業とNDA資料を準備している。生産部門では、承認申請に必要な生産バッチの製造を終え、安定性を評価する段階に入ったと発表した。商業用医薬品の生産にはインドと米国の委託開発生産企業（CDMO）を活用し、中国での生産は承認と販売開始以降に段階的に拡大する計画である。
2030年の売上高1兆ウォンを目標…後続の新薬に再投資
同社は、こうした準備が商業化につながれば、契約に基づく収益も増加するものと期待している。キム支社長は、販権・オプション契約を通じて受け取った契約金とオプションの対価が1500億ウォンを超えると述べた。今後、承認や販売などの契約条件の達成に応じた段階的対価と販売収益を確保し、2030年の売上高1兆ウォンを達成することが目標である。これを後続の新薬開発に再投資し、自社の売上高で研究開発を継続する基盤を築くという構想だ。
研究開発は、AR1001の適応症拡大と後続パイプラインの確保を並行して行う。AR1001は初期アルツハイマー病を皮切りに、脳卒中、パーキンソン病、血管性認知症、外傷性脳損傷などに適用範囲を広げる計画である。他の治療薬と組み合わせる併用療法についても前臨床研究を進めており、詳細な内容は特許や事業戦略を考慮して後日公開する方針だ。
後続の候補物質のうち、レビー小体型認知症治療薬「AR1005」は臨床第2相が進行中であり、2027年の主要結果発表を目標としている。臨床第2相試験計画（IND）の承認を受けた軽度認知障害治療薬候補物質「AR1004」の開発も継続する。これとともに、自社の人工知能（AI）プラットフォーム「ARIDD」を活用して新規候補物質を発見し、複数の機序に作用する薬物の技術導入を検討しながらパイプラインを拡充する計画である。
開発範囲を広げる過程では、グループ会社の能力も活用する。アリバイオラボの免疫・神経炎症研究の能力にアリバイオのグローバル臨床・許認可の経験を加え、アルツハイマーワクチンの開発を推進し、併用療法候補物質を検討する。アリバイオホールディングスとは、研究・臨床データを活用するAIデータインフラの構築で協力する。
アリバイオは、患者が自宅で1日1錠を服用する方式で治療を継続できるよう、AR1001を開発している。これにより、患者と家族の病院訪問の負担を軽減し、長期的には一次医療機関や医療アクセスの低い地域でも使用できるようにするという構想だ。キム支社長は、16年間続けてきた研究開発の結実を控えており、臨床データを綿密に検討して結果をありのままに公開し、後続の開発を準備すると述べた。
