开发日服一次的口服药…以2027年向FDA申请、2028年获批为目标加速商业化 将商业化收益再投资于后续新药…力争2030年销售额达1万亿韩元
虽然由企业自主推进新药的全球临床三期试验需要投入巨额资金和漫长的时间，但在此过程中积累的经验将成为企业的重要资产。因为通过多国临床运营、数据管理和审批准备所获取的能力，同样可以运用到后续新药の開発中。市场时代（Market Times）将深入剖析直接挑战全球临床三期的韩国生物医药企业及新药候选物质，并梳理从临床到审批、生产准备等迈向商业化的全过程。
第一家企业是正在开发口服阿尔茨海默病治疗候选药物“AR1001”的阿里生物（Aribio）。在13个国家完成有1535名早期阿尔茨海默病患者参与的全球临床三期后，该公司即将于11月公开主要结果。公司已着手准备新药上市申请（NDA）资料和生产准备工作，并以2027年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准申请、2028年获批为目标。
11月公开结果…挑战早期阿尔茨海默病一线治疗药物
AR1001与乐意保（Leqembi）和Kisunla一样以早期阿尔茨海默病为靶点，但作用机制有所不同。两种抗体疗法直接靶向淀粉样蛋白β，而AR1001则旨在通过抑制PDE5酶的活性，诱导改善脑血流、保护神经细胞、抑制Tau蛋白过度磷酸化等多重效果。
商业化的关键在于全球临床三期“POLARIS-AD”的结果。主要结果预计将于2026年11月16日在美国波士顿举行的阿尔茨海默病临床试验学术会议（CTAD 2026）上首次公布。阿里生物美国分公司负责人弗雷德·金（Fred Kim）解释说，考虑到学术会议关于提前公开的限制方针，在与复星医药等合作伙伴进行协商后，最终敲定了发布时间。
公司透露，临床三期的中途脱落率为12.2%，延长试验参与率为95.5%。金支部长强调，这一数据展现了患者对临床试验的持续参与度，在执行全球临床三期过程中积累的经验和能力将成为后续新药开发的宝贵资产。
在结果分析中，不仅关注整体患者群体，还关注单药治疗组的治疗效果。这是为了获取在首个获批目标——早期阿尔茨海默病中将AR1001用作一线治疗药物的依据。金支部长解释称，若要开发出从阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍阶段即可使用的治疗药物，在单药治疗组中确认具有统计学意义的结果至关重要。
从数据验证到生产…并行推进FDA审批准备
公司还致力于提升用于审批申请的数据可靠性。公司在各领域利用临床试验合同研究组织（CRO）的同时，开展了评估员培训和数据相互验证。他解释说，美国分公司设有专门的临床试验监查人员，构建了内部管理系统，直接参与了临床执行和数据核查工作。
金支部长还将与诊断仪器开发商Fujirebio的合作案例作为数据质量的证据。他说明，在Fujirebio的阿尔茨海默病血液诊断仪器获得FDA批准的过程中，AR1001临床三期数据的质量也间接得到了验证。
在进行数据验证和分析的同时，阿里生物正与合作伙伴共同准备NDA资料。在生产部门方面，公司表示已完成审批申请所需的生产批次制造，并进入了稳定性评估阶段。商业化药品的生产将利用印度和美国的合同开发生产组织（CDMO），中国市场的生产则计划在获得批准和启动销售后分阶段扩大。
力争2030年销售额达1万亿韩元…再投资于后续新药
公司期待这些筹备工作转化为商业化后，能够带动相关合同收益的增长。金支部长透露，通过版权和期权协议获得的签约金及期权对价已超过1500亿韩元。未来的目标是达成审批、销售等合同履约条件所对应的分阶段对价及销售收益，从而在2030年实现1万亿韩元的销售额。其构想是将此收益再投资于后续新药开发，奠定以自有销售额持续进行研发的基础。
研发方面将并行推进AR1001适应症的拓展和后续管线的确保。AR1001计划以早期阿尔茨海默病为起点，将适用范围扩大至中风、帕金森病、血管性痴呆、创伤性脑损伤等领域。与其他治疗药物相结合的联合疗法也正在进行临床前研究，具体内容将综合考虑专利和商业战略后择期公布。
在后续候选药物中，路易体痴呆治疗药物“AR1005”正在进行二期临床试验，并以2027年发表主要结果为目标。获得临床二期试验方案（IND）批准的轻度认知障碍治疗候选药物“AR1004”的开发也将持续推进。与此同时，公司计划利用自主人工智能（AI）平台“ARIDD”发掘新的候选物质，并探讨引进作用于多种机制的药物技术，以扩充产品管线。
在拓展开发范围的过程中，公司还将充分发挥集团公司的综合实力。将阿里生物实验室（Aribio Lab）在免疫与神经炎症研究领域的实力，与阿里生物的全球临床及注册审批经验相结合，推进阿尔茨海默病疫苗的开发，并探讨联合疗法候选物质。同时，将与阿里生物控股（Aribio Holdings）合作，构建用于利用研究及临床数据的AI数据基础设施。
阿里生物正在开发AR1001，旨在让患者在家中通过每天服药一次的方式持续接受治疗。这一构想旨在减轻患者及家属前往医院的负担，并从长远来看，使其能够在基层医疗机构及医疗资源匮乏的地区也能得到使用。金支部长表示，长达16年的研发即将迎来硕果，公司将严谨审查临床数据，原原本本地公开结果，并为后续开发做好充分准备。
