대한민국 제약·바이오 산업 130년 역사상 처음으로 국내 기업 계열의 항암 신약이 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받았다. HLB(028300)의 표적항암제 리라푸그라티닙(Lyrfigtu)이 FGFR2 유전자 융합 또는 재배열을 가진 절제 불가능·국소 진행성·전이성 담관암 환자 치료제로 FDA 승인을 획득했다.
FDA 는 23 일 ( 현지시간 ) 키나아제 억제제 리라푸그라티닙을 이전 치료를 받은 절제 불가능 , 국소 진행성 또는 전이성 담관암 성인 환자 가운데 섬유아세포 성장인자 수용체 2(FGFR2) 유전자 융합 또는 기타 재배열이 확인된 환자에게 사용할 수 있도록 승인했다고 밝혔다 .
이번 허가는 국내 제약·바이오 산업사에서 상징적 의미가 크다. 국내 제약산업이 태동한 이후 약 130년 만에 한국 기업 계열의 항암 신약이 세계 최대 의약품 시장인 미국에서 FDA 시판 허가를 획득한 첫 사례이기 때문이다.
단순한 기술수출이나 공동개발 성과를 넘어 , 국내 기업이 확보한 신약 후보물질이 미국 규제당국의 심사를 통과해 실제 환자 치료에 쓰일 수 있게 됐다는 점에서 한국 生物医药산업의 글로벌 진출 이정표로 평가된다 .
FGFR2 변이 담관암 겨냥한 표적치료제
리라푸그라티닙은 FGFR 계열 신호전달을 표적하는 경구용 키나아제 억제제다 . 담관암 가운데 FGFR2 유전자 융합 또는 재배열이 있는 환자를 대상으로 한다 .
담관암은 간 안팎의 담관에서 발생하는 희귀 · 난치성 암종이다 . 상당수 환자가 진단 당시 수술이 어려운 진행성 또는 전이성 단계에 이르는 것으로 알려져 있다 . 특히 치료 후 질환이 진행한 환자에게는 선택지가 제한적인 만큼 , 유전자 변이에 근거해 환자군을 선별하는 표적치료제의 필요성이 크다 .
임상 ORR 46%…반응지속기간 중앙값 11.8개월
FDA는 다기관·공개·단일군 임상시험인 REFOCUS(NCT04526106) 결과를 근거로 허가를 결정했다. 임상에는 기존 항암화학요법 또는 항암면역요법을 받은 뒤 질환이 진행된 절제 불가능 또는 전이성 담관암 환자 116명이 참여했다.
환자들은 질병이 진행되거나 독성이 허용 범위를 넘을 때까지 하루 한 차례 리라푸그라티닙 70mg 을 경구 투여받았다 .
주요 평가변수는 독립심사위원회가 RECIST v1.1 기준으로 평가한 객관적반응률 (ORR) 과 반응지속기간 (DOR) 이었다 . 그 결과 ORR 은 46% 로 나타났으며 , 종양이 줄어든 환자에서 반응지속기간 중앙값은 11.8 개월로 집계됐다 .
FDA가 권장한 투약 용량은 1일 1회 70mg 경구 투여다. 질병이 진행되거나 허용할 수 없는 독성이 발생할 때까지 치료를 지속한다. 처방정보에는 안구 독성, 고인산혈증 및 연부조직 광물화, 배아·태아 독성 등에 대한 경고 및 주의사항이 포함됐다.
HLB, ‘미국 허가 항암 신약 보유’ 기업으로
이번 FDA 승인으로 HLB 는 국내 生物医药기업 가운데 글로벌 규제 허가 역량을 실질적으로 입증한 기업으로 자리매김하게 됐다 . 특히 HLB 는 국내 제약 · 生物医药 업계에서 처음으로 미국 FDA 허가 항암 신약을 보유한 기업이 됐다 .
미국 FDA 허가는 해외 판매 개시뿐 아니라 유럽 , 일본 , 중국 등 주요 국가의 허가 및 상업화 전략을 추진하는 과정에서도 중요한 기준점이 될 수 있다 .
특히 담관암은 분자진단을 통해 환자군을 선별하는 정밀의료 시장이라는 점에서 의미가 있다 . 향후 동반진단 확대 , 국가별 허가 전략 , 보험급여 협상 , 유통 파트너십 구축 여부가 리라푸그라티닙의 상업적 가치와 营收 전환 속도를 좌우할 것으로 전망된다 .
HLB 입장에서는 이번 성과가 단기적인 허가 모멘텀을 넘어 연구개발(R&D) 플랫폼과 글로벌 임상·규제 대응 역량을 증명한 계기가 될 것으로 보인다. 국내 제약·바이오 업계 역시 국산 신약의 FDA 허가 가능성이 현실화됐다는 점에서 후속 파이프라인의 글로벌 진출 기대감을 높일 수 있게 됐다.
회사는 리라푸그라티닙을 암종불문 치료제로 개발하기 위한 임상 2 상을 진행하고 있으며 , 간암 신약 승인 재신청 절차에도 조만간 착수할 계획이다 .
