재발성 교모세포종 초기 임상자료 기반 긍정 의견
EU 집행위 최종 결정 남아…지정 시 과학적 자문·수수료 감면 가능
알지노믹스(476830)의 항암 유전자치료제 후보물질 ‘RZ-001’이 유럽에서 신경교종 치료를 위한 희귀의약품 지정 권고를 받았다.
알지노믹스는 28일 RZ-001이 유럽의약품청(EMA) 산하 희귀의약품위원회(COMP) 심사에서 긍정 의견을 받았다고 발표했다. 이에 따라 유럽연합(EU) 집행위원회가 최종 지정 여부를 결정하는 절차를 거치게 된다.
초기 임상자료로 치료 가능성 평가
회사는 이번 심사에서 재발성 교모세포종 환자의 초기 임상자료가 검토됐다고 설명했다. 기존 치료법이 있는 질환에서 희귀의약품 지정을 받기 위해 필요한 ‘상당한 혜택’ 요건과 관련해, RZ-001이 환자에게 임상적으로 의미 있는 이점을 제공할 가능성을 평가받았다는 것이다.
RZ-001은 알지노믹스의 RNA 치환효소 기술을 적용한 유전자치료제 후보물질이다. 종양세포 안에서 치료 유전자가 발현되도록 설계해 암세포 사멸을 유도하는 방식으로 개발되고 있다.
앞서 지난 6월 아시아신경종양학회(ASNO)에서는 김재용 분당서울대병원 신경외과 교수가 RZ-001의 재발성 교모세포종 대상 임상 1/2a상 중간 결과를 발표했다. 당시 투여 환자 10명에 대한 중간분석에서 일부 환자는 6개월 이상 종양 재발이 억제되고 질병이 조절된 것으로 보고됐다.
최종 지정 시 임상개발·허가 준비 지원
희귀의약품으로 최종 지정되면 개발사는 EMA의 과학적 자문인 ‘프로토콜 지원’을 통해 임상시험 설계와 개발에 필요한 자료 등을 논의할 수 있다. 적용 요건에 따라 허가 신청과 자문 등 규제 절차의 수수료 감면도 받을 수 있다.
이후 품목허가를 받고 희귀의약품 지위 유지 요건을 충족하면 해당 적응증에서 원칙적으로 10년간 시장독점권이 적용된다. 이는 같은 적응증의 유사 의약품과의 경쟁을 제한하는 제도다. 희귀의약품 지정 자체는 판매를 위한 품목허가와 별개다.
