OLX301A 전임상·미국 임상 1상 개발 성과 소개
OASIS-D 안과질환 초기 연구 공개…글로벌 2a상 후속 절차 추진
올릭스(226950)가 미국 식품의약국(FDA)과 약물정보학회(DIA)가 공동 개최한 콘퍼런스에서 황반변성 치료제 후보물질과 이중표적 RNA 플랫폼의 연구 성과를 소개했다.
올릭스는 ‘2026 DIA/FDA 올리고핵산 치료제 콘퍼런스’에서 황반변성 치료제 프로그램 ‘OLX301A’의 전임상·미국 임상 1상 결과와 이중표적 플랫폼 ‘OASIS-D’의 안과질환 초기 연구 결과를 발표했다고 29일 밝혔다.
행사는 지난 23~25일 미국 버지니아주 알링턴에서 열렸다. 규제기관과 산업계·학계 전문가들이 참여해 올리고핵산 치료제의 제조·품질관리, 비임상 평가, 임상 개발과 안전성 등을 논의했다.
올릭스 미국 자회사 올릭스 US의 푸자 두아(Pooja Dua) 박사는 25일 간 외 조직으로의 약물 전달 전략을 다루는 세션에서 발표했다. MyD88을 표적으로 하는 세포투과성 비대칭 siRNA를 이용해 안구 퇴행과 신생혈관 형성을 억제하는 연구를 소개했다.
MyD88은 OLX301A가 겨냥하는 표적이다. 후보물질 OLX10212는 염증 신호 전달에 관여하는 MyD88 유전자의 발현을 낮추도록 설계됐다. 앞서 국제학술지 ‘Molecular Therapy’에 게재된 전임상 연구에서는 망막 조직 내 약물 분포와 표적 유전자 억제가 관찰됐으며, 지도모양위축(GA) 모델에서 망막 구조와 시기능을 보호하는 결과도 보고됐다.
사람을 대상으로 한 미국 임상 1상에서는 안전성과 내약성을 평가했다. 건성·습성 노인성 황반변성을 대상으로 진행한 공개 용량상승시험으로, 단회투여와 반복투여로 나눠 실시됐다. 회사는 임상결과보고서를 통해 모든 용량 수준에서 내약성이 양호했고 임상적으로 의미 있는 안전성 우려 신호는 관찰되지 않았다고 밝혔다.
회사는 일부 환자에게서 시력 개선 가능성을 시사하는 초기 신호도 관찰됐다고 설명했다. 이러한 관찰 결과가 실제 치료 효과로 이어지는지는 후속 대조 임상에서 확인해야 한다.
이를 평가하기 위해 올릭스는 OLX301A의 임상 2a상 진입 절차를 밟고 있다. 지난 16일 호주 벨버리 인체연구윤리위원회에 임상시험계획 승인을 신청했으며, 양쪽 눈에 지도모양위축을 동반한 노인성 황반변성 환자 64명을 대상으로 약물 투여군과 모의 시술 대조군을 비교할 계획이다.
시험군에는 2개월 간격으로 총 3회 유리체강 내 주사를 투여한다. 24주 치료기간 동안 망막 영상지표인 타원체 구역(EZ)의 총 감쇠 진행에 미치는 영향을 평가하는 설계다. 임상은 호주를 비롯해 뉴질랜드·미국·한국 등 4개국에서 추진할 예정이다.
이번 콘퍼런스에서는 개별 후보물질의 개발 성과와 함께 후속 치료제에 활용할 플랫폼 연구도 소개됐다. OASIS-D는 약물 하나로 질환에 관여하는 유전자 두 개를 함께 억제하는 이중표적 RNA 간섭 플랫폼이다. 올릭스는 이를 안과질환에 적용한 초기 연구 결과를 공유했다.
회사는 OLX301A의 후속 임상에서 유효성 자료를 확보하고, 이를 바탕으로 안과 파이프라인의 글로벌 사업개발 기회를 확대한다는 방침이다.
