안과 분야 희귀질환인 신경영양성각막염 (NK) 치료제로 미국 임상 3 상을 진행 중인 HLB 테라퓨틱스 (115450) 가 임상 완료 단계에 들어섰다 .
회사는 20 일 주주 안내 공지를 통해 , 미국 자회사 리젠트리 (ReGenTree) 가 진행 중인 RGN-259 의 글로벌 임상 3 상 (SEER-2) 진행 상황을 알리며 “ 등록된 피험자 수와 임상 여건을 종합적으로 검토한 결과 , 프로토콜 상의 요건을 충족한다고 판단되어 추가 모집 없이 환자 모집이 종료되었다 ” 고 밝혔다 . 이어 “ 이후 투약 및 추적관찰 , 데이터 클리닝 , 데이터베이스 잠금 , 통계분석 등 절차가 진행되며 , 톱라인 결과는 최종 방문 종료 후 2~3 개월 뒤 예상된다 ” 고 덧붙였다 .
HLB테라퓨틱스(115450)는 2019년 미국에서 인체 유래 펩타이드인 티모신 베타4(Thymosin β4)를 활용한 안과 질환 치료제 RGN‑259의 1차 글로벌 임상 3상 (SEER‑1)에서 긍정적 결과를 확인한 이후 후속 임상에 공을 들여왔다. 안과질환은 통상 임상 3상을 2회 이상 수행해야 하는데, 회사는 2025년 유럽에서 추가 임상 3상(SEER‑3)을 마무리했다. 다만 유럽 임상 3상에서는 1차 평가지표인 투여 4주 후 완치율에서 RGN‑259 투여군과 위약군 간 통계적 유의성을 확보하지 못하면서, 기대와 달리 톱라인 데이터에서 고배를 마신 바 있다.
당시 회사 측은 “RGN‑259 투약군에서 다수의 완치 환자가 확인되는 등 약물의 효과는 분명했지만 , 위약군에서 예상을 뛰어넘는 플라시보 효과가 관찰된 것이 주요 원인 ” 이라며 , 전체 데이터에 대한 후향적 분석과 세부 서브그룹 평가를 진행하겠다고 설명했다 . 이를 바탕으로 미국 임상 3 상에서는 환자 선정 기준과 임상 센터와 프로토콜 준수율 관리 등에 한층 더 공을 들였고 , 미국과 유럽 규제기관과의 미팅을 통해 통계 설계와 평가 변수 설정을 재점검해 왔다는 게 회사 측 설명이다 .
최근 미국 식품의약국 (FDA) 이 안과 질환에서도 하나의 확증 임상 3 상 결과만으로도 신약 허가를 허용하는 방향으로 가이드라인을 정비하면서 , 이번 미국 SEER‑2 임상 3 상 결과에 업계의 이목이 쏠리고 있다 . SEER‑2 에서 임상학적 효능과 통계적 유의성이 입증될 경우 , HLB 테라퓨틱스는 RGN‑259 를 기반으로 미국 식품의약국 (FDA) 에 생물의약품 허가신청 (BLA) 을 제출할 수 있는 발판을 마련하게 된다 .
한편 HLB 테라퓨틱스는 유럽 임상 3 상 톱라인 발표 이후 투자 심리 위축의 영향으로 , 자체 신약으로 글로벌 임상 3 상을 수행 중인 生物医药텍임에도 현재 시가총액이 1500 억원에 못 미치는 수준에 머물고 있다 . 生物医药 업계 한 전문가는 “ 통상 미국 임상 3 상에 성공해 BLA 단계까지 진입하는 미국 生物医药텍의 경우 시가총액이 2~3 조원 밴드에 형성되는 경우가 많다 ” 며 “HLB 테라퓨틱스가 미국 임상 3 상을 성공적으로 마무리하고 FDA 허가 심사 단계까지 나아간다면 , 국내 중소형 제약 · 生物医药 수준을 넘어 미국 生物医药텍 밸류에이션을 향한 업사이드 포텐셜이 열려 있는 셈 ” 이라고 말했다 .
K‑바이오 섹터 전반이 침체 국면을 이어가는 가운데, HLB테라퓨틱스의 NK 치료제 글로벌 임상 3상에서 의미 있는 결과가 도출될 경우 ‘K‑바이오 리레이팅’의 촉매로 작용할 수 있을지 업계의 관심이 쏠리고 있다.
