엘레바, EMA에 리라푸그라티닙 품목허가 신청…ORR 46.5% 임상 결과 기반
미국 FDA 우선심사 진행 중…PDUFA 심사기한 이달 25일
미국 식품의약국(FDA)의 허가 결정을 앞둔 HLB(028300)의 담관암 신약 ‘리라푸그라티닙’이 유럽 허가 절차에도 들어갔다. 미국에서 우선심사가 진행되는 가운데 유럽에도 품목허가를 신청하면서 양대 시장에서 허가 절차가 동시에 진행되는 모양새다.
HLB는 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 14일(현지시간) 유럽의약품청(EMA)에 리라푸그라티닙의 품목허가신청서(MAA)를 제출했다고 15일 밝혔다.
신청 적응증은 FGFR2 융합·재배열을 보유한 진행성 또는 전이성 담관암의 2차 치료다.
리라푸그라티닙은 FGFR2를 선택적으로 표적하는 비가역적 억제제다. FGFR1·3·4까지 폭넓게 억제하는 기존 비선택적 FGFR 억제제와 달리 FGFR2에 대한 선택성을 높인 것이 특징이다.
이번 유럽 허가 신청은 글로벌 1·2상 ‘ReFocus’ 임상 결과를 기반으로 했다. 이전에 한 가지 이상의 전신치료를 받은 FGFR2 융합 양성 진행성·전이성 담관암 환자에서 독립평가위원회(IRC) 기준 객관적반응률(ORR)은 46.5%를 기록했다.
반응지속기간 중앙값(mDOR)은 11.8개월, 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 11.3개월, 전체생존기간 중앙값(mOS)은 22.8개월로 나타났다. FGFR 억제제에서 흔히 나타나는 고인산혈증과 설사 발생률은 각각 20.7%, 21.6%였다.
미국 허가 결정 임박…PDUFA 심사기한 25일
유럽 허가 신청과 별도로 미국에서는 FDA의 허가 심사가 막바지에 들어가 있다.
엘레바는 올해 1월 FDA에 리라푸그라티닙의 신약허가신청서(NDA)를 제출했다. FDA는 이를 우선심사 대상으로 지정해 심사를 진행하고 있으며, 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사기한은 이달 25일이다.
리라푸그라티닙은 앞서 2022년 FDA 희귀의약품 지정(ODD), 2023년 혁신신약 지정(BTD)을 받았다.
HLB는 담관암을 넘어 FGFR2 변이가 있는 다른 고형암으로 치료 영역을 넓히는 임상도 진행하고 있다.
엘레바는 FGFR2 융합·재배열이 있는 다양한 고형암을 대상으로 암종불문(tumor-agnostic) 글로벌 2상 ‘ReFocus202’를 진행 중이다. 현재 한국과 미국, 영국, 유럽 등의 글로벌 임상기관에서 환자 등록과 투약이 이뤄지고 있다.
회사는 환자 등록 진행 상황과 FDA 요구사항 등에 따라 일정이 달라질 수 있지만 2027년 중간분석을 목표로 하고 있다. 이를 통해 담관암을 넘어 FGFR2 유전자 변이를 가진 다양한 고형암으로 치료 영역을 확대한다는 계획이다.
김동건 엘레바 테라퓨틱스 대표이사는 “리라푸그라티닙은 높은 FGFR2 선택성과 지속적인 억제 기전에 부합하는 임상적으로 의미 있는 치료 효과와 차별화된 안전성 데이터를 확인한 신약 후보”라며 “미국과 유럽연합에서의 허가 절차를 차질 없이 진행하는 한편 암종불문 임상을 통해 리라푸그라티닙의 치료 가능성을 다양한 고형암으로 확대해 나가겠다”고 말했다.
