Dompé公司“Oxervate”美国销售额突破17亿美元……常温保存、4周疗程的“RGN-259”实现差异化，SEER-2临床顶线数据（Topline）预计于11月中旬公布……若成功，有望进入罕见眼科疾病垄断市场
HLB Therapeutics (115450) 正凭借神经营养性角膜炎 (NK) 治疗药物候选物质“RGN-259”，向意大利 Dompé 药业旗下“Oxervate”目前几乎垄断的美国市场发起挑战。公司预计将于今年11月公布美国临床三期“SEER-2”的顶线数据结果。
“RGN-259”的核心竞争力在于其可常温保存的滴眼液剂型以及较短的用药周期。与现有治疗药物相比，其保管和流通更为便捷，给药方式也更简单，被评价为能够提高患者的依从性。
根据 Dompé Holdings 的2025年年度财务报告显示，去年“Oxervate”在美国的销售额（扣除折扣和回扣前）已超过17.24亿美元。与2024年的11.27亿美元相比，增幅约为53%。按汇率计算，规模约为2.3万亿韩元。
“Oxervate”是美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的唯一一款用于治疗 NK 的处方滴眼液。Dompé 报告中明确的流通折扣和政府回扣分别为约3800万美元和6000万美元，合计约占所列美国销售额的5.7%。简单扣除这两项后的金额约为16.26亿美元，这意味着基于公开的扣除项，其销售额的约94%得以维持。
这暗示了在缺乏直接竞争获批药物的罕见病市场中，“Oxervate”具有很强的价格维持力。这也被解读为衡量“RGN-259”未来商业化潜力的重要指标。
[说明：Oxervate 2025年美国销售额 / 出处：Dompé Holdings 2025年度财务报告]
冷冻/冷藏储存的“Oxervate” vs 常温滴眼液“RGN-259”
神经营养性角膜炎是一种因三叉神经受损等导致角膜感觉下降、角膜上皮修复能力受损的罕见难治性眼科疾病。即使角膜出现伤口，患者也往往因疼痛或异物感不明显而错过治疗时机。若病情进展，可能经历角膜上皮缺损、溃疡、穿孔，最终导致视力下降甚至失明风险。
2018年获 FDA 批准的“Oxervate”以重组人神经生长因子 (rhNGF)——Cenegermin-bkbj 为主要成分。患者需在8周内每日滴眼6次。其保管和使用过程相对复杂：药房需冷冻储存产品，患者取药后需将未开封的小瓶放入冷藏保存。滴眼过程中还需要使用专用适配器和移液管。
相比之下，“RGN-259”是以胸腺素β4 (thymosin beta 4) 为基础开发的滴眼液。HLB Therapeutics 提出其差异化优势在于4周的治疗周期以及可常温保存的单剂量容器。其给药方式与常见的普通人工泪液类似。
分析认为，如果“RGN-259”在临床三期中证明了有效性和安全性并获得 FDA 批准，将在保管与流通的便利性以及患者依从性方面获得与“Oxervate”相区别的竞争优势。
11月 SEER-2 顶线数据是关键门槛
“RGN-259”商业化潜力的关键在于全球临床三期“SEER-2”。此次试验由 HLB Therapeutics 的美国子公司 ReGenTree 主导，共有包括美国41家医院和欧洲3个国家的9家医院在内的50家医疗机构参与。
目前，所有患者的用药工作均已完成。临床试验合同研究组织 (CRO) 正在进行数据核查，公司在8月26日的公告中表示，已收到 CRO 关于11月中旬提交顶线数据的通知。公司计划在获得结果后立即对外公布。
在之前的欧洲临床三期“SEER-3”中，给药4周后的治愈率未达到对比安慰剂组的统计学显著性。公司认为安慰剂组出现了高于预期的治愈率，从而影响了结果。此后，公司重新审查了单个患者的数据，并参考外部专家意见分析了原因。
HLB Therapeutics 的立场是，已对试验操作和评估过程进行了补充，以确保“SEER-2”不再出现同样的问题。不过，这种补充是否确实转化为有效性的证实，还需等待顶线数据揭晓方能判断。
扩展至干眼症“超适应症用药”（Off-label）的可能性
市场也关注“RGN-259”在 NK 之外的适应症扩展潜力，其中代表性领域是干眼症治疗。
市场调研机构 Grand View Research 预测，全球干眼症治疗市场在2025年将达到67亿美元，2026年为71亿美元，随后以年均6.6%的增长率扩张，预计到2033年将增至111亿美元规模。按2026年计算，相当于从约9.6万亿韩元增长至2033年的约15万亿韩元。
在美国，只要是获 FDA 批准的药品，医疗人员在患者状况和医学依据的基础上，可以进行获批事项以外的“超适应症处方” (Off-label)。因此，若“RGN-259”获得 FDA 批准用于 NK 治疗，未来根据医嘱，也有可能被用于干眼症患者。
不过，超适应症处方的扩大并不是仅靠获得 NK 批准就能自动实现的。这还需要干眼症方面的临床依据、医保报销情况、处方惯例以及治疗指南的纳入可能性等多方支撑。
“RGN-259”过去曾有针对干眼症患者的临床开发历史。研发方解释称在部分患者群体中观察到了症状和体征改善的可能性，但未满足既定试验的预设共同首要终点。未来是否用于干眼症，将取决于后续的临床证据及实际临床现场医疗人员的判断。
技术转让的可能性同样备受关注
当前，市场的目光集中在11月的“SEER-2”结果上。若能证明对比安慰剂组具有显著的治疗效果，HLB Therapeutics 将不仅能具体化 FDA 获批策略，还能正式探讨进入以“Oxervate”为中心的美国 NK 治疗市场的可能性。
公司曾表示，在开展欧洲临床三期时，已与多家全球制药公司签署了用于技术转让讨论的保密协议 (NDA)，并一直在等待临床结果。实际是否签署技术转让合同及具体条件，将取决于“SEER-2”的结果及后续谈判情况。
若“RGN-259”在11月的顶线数据中提交了积极的有效性和安全性数据，HLB Therapeutics 将迈出进入美国 NK 治疗市场的关键一步，该市场目前由“Oxervate”垄断，规模达数万亿韩元。反之，若无法证明有效性，其开发、获批及商业化战略整体将不得不面临重新审视。
