获FDA批准仅15天即入选NCCN…强化美国处方基础
非胆管癌响应率达37%…胰腺癌等“不限癌种”临床试验进行中，挑战“第二个可瑞达”
HLB（028300）的胆管癌新药“Rivocento（成分名：里拉福格替尼/Rifagratinib）”在获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准后，又被纳入美国国家综合癌症网络（NCCN）的诊疗指南。随着该药被纳入美国医护人员选择抗癌药时的主要参考指南，其当地处方基础得到了进一步强化。
HLB目前正在进行临床试验，旨在将适应症从胆管癌扩展至其他实体瘤。通过以FGFR2基因异常为靶点，验证该药在胰腺癌等多种癌种中的治疗效果，正致力于开发“广谱（不限癌种）”抗癌药物。
获FDA批准15天即入选NCCN…成为主要治疗选项
美国国家综合癌症网络（NCCN）在本月8日修订的胆道癌诊疗指南（Version 2.2026）中，将Rivocento列为FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者的后续治疗选项。这距离其9月23日获得FDA批准仅过了15天。
该药的推荐等级为“Category 2A”，与现有的FGFR靶向药物佩米替尼（Pemigatinib）和福替巴替尼（Futibatinib）相同。Category 2A意味着经过临床证据评估，专家们一致建议采用该治疗方案。
NCCN明确指出，相较于另一种FGFR靶向药物厄达替尼（Erdafitinib），建议优先考虑使用Rivocento、佩米替尼和福替巴替尼。虽然指南并未在上述三种疗法之间设定先后顺序，但Rivocento能够与现有药物并列成为推荐对象，这一点备受关注。
[来源：美国NCCN，被列为胆道癌诊疗指南后续治疗选项的里拉福格替尼。]
Rivocento此前获FDA批准用于治疗既往接受过治疗的FGFR2融合或重排胆管癌患者。作为获批依据的全球1/2期临床试验“ReFocus”显示，其客观缓解率（ORR）约为46%，中位缓解持续时间为11.8个月。
此次纳入NCCN指南，有望成为支持Rivocento在美国实际处方的有力证据。NCCN是美国癌症治疗一线广泛使用的诊疗指南，医生在为患者选择合适的抗癌药物时会参考该指南。
在美国，即使不是FDA批准的特定癌种，只要有医学依据，医生也可以开具相应的抗癌药物，这被称为“超说明书用药（off-label）”。对于抗癌药物的超说明书使用，NCCN药物目录等公认的医学资料有时会被作为保险公司判断是否予以报销的依据。
未来，若该药在其他癌种中获得临床证据及相关推荐，将进一步推动其处方量扩大。目前NCCN的收录仅针对胆管癌，若要将保险覆盖范围扩大到其他癌种，仍需额外的证据和审核。
胆管癌仅是开始…Rivocento正推进可瑞达曾走过的“广谱”战略
HLB下一步推进的是“广谱（不限癌种）”治疗药物的开发。这种方式不分癌症发生的器官，而是将具有特定基因异常的患者作为治疗对象。
代表性案例是MSD的免疫抗癌药“可瑞达（Keytruda）”。可瑞达已将其适应症扩展至多种癌种，并根据特定生物标志物，获得了不限癌症发生部位的广谱适应症。
Rivocento同样以FGFR2基因异常为核心不断扩大治疗范围。作为一种选择性抑制FGFR2的靶向抗癌药，其原理是阻断该基因融合或重排引起的异常信号传导。由于FGFR2基因异常不仅存在于胆管癌中，还可见于胰腺癌、乳腺癌等其他实体瘤，因此其适应症扩展的可能性一直备受期待。
事实上，在早期的临床试验中，胆管癌以外的患者也出现了治疗反应。据2026年发表在国际学术期刊《临床癌症研究（Clinical Cancer Research）》上的研究显示，在44名携带FGFR2重排的非胆管癌患者中，Rivocento的客观缓解率为37%，中位缓解持续时间为7.3个月。
尤其是在治疗选择有限的胰腺癌中也确认了疗效。在2023年美国癌症研究协会（AACR）公布的ReFocus临床试验中，5名携带FGFR2基因异常的胰腺癌患者中有2人对治疗有反应。虽然因患者人数较少难以断定效果，但这为包括胰腺癌在内的其他实体瘤开展进一步验证提供了依据。
基于这些早期成果，HLB的美国子公司Elevar Therapeutics于今年6月启动了全球2期临床试验“ReFocus202”（NCT07359820）。该试验招募了30名携带FGFR2融合或重排的非胆管癌实体瘤患者，以评估Rivocento的有效性和安全性。首位患者的给药是在三星首尔医院完成的。
[来源：ClinicalTrials.gov，Rivocento不限癌种2期临床试验注册现状。]
根据美国临床试验注册网站ClinicalTrials.gov的信息，ReFocus202预计于2027年9月完成初步评估。Elevar计划综合现有临床资料与新患者数据，对至少7种癌种中的每种癌种进行至少5名患者的评估，以确认该药在不同部位癌症且携带FGFR2基因异常的患者中是否均具有疗效。
Rivocento目前已获FDA批准，用于治疗FGFR2融合或重排的胆管癌患者。若在其他实体瘤中确认疗效，将为其未来推进适应症扩展准备额外的临床依据。
通过9月的FDA批准及本月的NCCN诊疗指南收录，HLB已巩固了在美国的处方基础，目前正致力于扩大Rivocento的治疗领域。基于在胆管癌领域取得的成果，公司计划进一步验证其在胰腺癌等其他实体瘤中的治疗潜力。
