确认了PNA化学修饰与排列对治疗活性的差异
掌握针对不同靶点的最优设计技术……将用于AOC有效载荷开发
HLB Panjin（046210）在美国举办的国际学术会议上，公开了确认人工核酸（PNA）化学结构对治疗活性产生差异的研究结果。以此为基础，公司计划加速推进正在开发的抗体-寡核苷酸偶联药物（AOC）平台的核心技术——PNA有效载荷（Payload）的优化工作。
HLB Panjin于14日表示，公司参加了本月11日起在美国科罗拉多州丹佛举办的第22届寡核苷酸疗法学会（OTS 2026），并以海报形式发表了关于PNA化学修饰与RNA剪接调节的研究成果。
AOC是一项利用抗体将核酸疗法输送至靶细胞的技术。抗体起到寻找特定细胞的作用，而结合的核酸则在细胞内部执行治疗功能。HLB Panjin正在开发将自有的PNA技术用作AOC核酸有效载荷的平台。
在本次研究中，以杜氏肌营养不良症（DMD）及癌症相关基因为对象，在改变PNA化学结构和修饰位置的同时，比较了其对RNA剪接的调节效果。RNA剪接是传递遗传信息的RNA中选择并连接必要部分的过程，对其进行调节可以影响疾病相关蛋白质的生成。
研究结果显示，即使以相同的遗传信息为靶点，根据PNA化学修饰的种类和排列方式，其治疗活性也会有所不同。部分修饰后的PNA展现出与现有核酸疗法材料PMO（磷酰胺阿代物吗啉代寡核苷酸）相似或更高的活性。在癌细胞实验中，特定修饰的PNA在测试物质中表现出最高的细胞凋亡效果。
研究还确认，针对不同的疾病和靶点，有效的PNA结构也存在差异。这表明不能将某种特定结构应用于所有靶点，而是必须根据各疾病的特性，对PNA的序列和化学结构进行个性化设计。
HLB Panjin计划将此次研究所获得的PNA设计技术和实验数据应用到AOC平台的开发中。公司计划将针对各靶点优化的PNA与抗体结合，验证细胞输送性能与细胞内活性，并将其推进至后续AOC候选物质的发现。
据公司方面透露，在学术会议现场，各方对通过PNA化学修饰改善活性以及将其用作治疗性有效载荷的可能性表现出了浓厚兴趣，并就PNA合成与结构分析进行了技术性质询。
HLB Panjin相关负责人表示：“为了提升AOC的治疗效果，输送至靶细胞后实际发挥治疗作用的有效载荷性能至关重要。我们将基于此次研究所积累的PNA设计技术和数据，开发针对不同靶点的最优PNA有效载荷，并将其转化为AOC平台的竞争力。”
