继9月EMA给出积极意见后EC做出最终决定…针对神经胶质瘤
临床设计咨询、手续费减免…获批后若满足条件可享10年市场独占权
Alzinova（알지노믹스，476830）的抗癌基因治疗候选药物“RZ-001”已被指定为欧洲罕见病药物（孤儿药）。在针对复发性胶质母细胞瘤开展早期临床试验的同时，该药物也将在欧洲获得开发与审批过程中所需的监管支持。
Alzinova于22日宣布，RZ-001已获得欧盟委员会（EC）批准的治疗神经胶质瘤的罕见病药物认定。此前，欧洲药品管理局（EMA）下属的罕见病委员会（COMP）于9月对该认定给出了积极意见，随后做出了最终决定。胶质母细胞瘤是神经胶质瘤的一种类型。
欧洲罕见病药物认定是一项旨在鼓励罕见病及严重疾病治疗药物开发的制度。获得认定的候选药物可以获得有关临床试验设计等方面的科学咨询，并根据申请主体和服务类型享受手续费减免。未来若获得上市许可并满足罕见病药物地位维持条件，原则上可被授予10年的市场独占权。不过，在认定阶段并不允许直接销售或立即生效独占权。
RZ-001以在癌细胞中表达的人类端粒酶逆转录酶（hTERT）的信使RNA（mRNA）为靶点。它利用RNA置换酶将靶标RNA的一部分转换为治疗性RNA，并设计成在癌细胞内产生源自单纯疱疹病毒的酶HSV-TK。随后，共同给用的伐昔洛韦（注：此处原文为valganciclovir/ valganciclovir 泛昔洛韦/更昔洛韦前药，译为： valganciclovir转化为更昔洛韦）转化为更昔洛韦，经过由HSV-TK等激活的过程，从而诱导癌细胞凋亡。
在认定审查中，采用了hTERT阳性复发性胶质母细胞瘤患者的1/2a期临床试验中期数据。据公司解释，COMP评估认为，即便在已有现有治疗方法的情况下，RZ-001仍有可能为患者提供具有临床意义的获益。
今年6月在亚洲神经肿瘤学会（ASNO）上，公开了当时入组并给药的10名患者的中期结果。根据公司IR资料，无论与药物是否存在因果关系，给药后发生3级及以上不良反应的有5人（50%）。被评估与治疗有关的3级及以上不良反应为1人（10%）。未出现4级及以上不良反应，公司表示也未报告剂量限制性毒性（DLT）。部分患者观察到了超过6个月的疾病控制。
该结果来自于针对少数患者的中期分析。负责发表的盆唐首尔大学医院神经外科教授金在龙（音译）表示，期待通过增加患者入组和长期随访，能够更明确地确认其临床价值。
在美国，肝细胞癌和胶质母细胞瘤两个适应症均已获得罕见病药物及快速通道（Fast Track）认定。今年5月，肝细胞癌适应症还被指定为再生医学先进疗法（RMAT）。
Alzinova计划以在美国和欧洲获得的监管优势为基础，继续推进临床开发，并积极寻找扩大适应症以及技术转让和共同开发的机会。
